Jak powstaje lek? Fazy badań klinicznych

Czas od opracowania cząsteczki do wprowadzenia na rynek leku innowacyjnego to nawet 12 lat. Średnio tylko 1 na 8 000 badanych cząsteczek ma szansę, aby stać się nowym lekiem. Aby wprowadzić lek na rynek w Polsce, potrzeba około 8 mld złotych. 

Wieloetapowe badania kliniczne są niezbędne do wprowadzenia na rynek nowy lek. Mają na celu m.in. potwierdzenie skuteczności działania leku, określenie bezpieczeństwa stosowania oraz ustalenie schematów dawkowania. Korzyści ze stosowania badanej substancji leczniczej muszą przewyższać ryzyko, aby lek mógł zostać zarejestrowany i wprowadzony na rynek. Badania odbywają się według ściśle określonych procedur, które muszą być przejrzyste i ściśle monitorowane.

W przypadku opracowywania leków generycznych procedury są uproszczone i trwają znacznie krócej. Aby wprowadzić na rynek odpowiednik znanego już leku, wystarczą jedynie 2 lata. 

W tym artykule zostaną opisane fazy badań klinicznych, jakie musi przejść lek innowacyjny. 

FAZA 0 

Badania fazy 0 są badaniami wstępnymi, mającymi na celu pozyskanie informacji na temat farmakodynamiki (mechanizmu działania leku) oraz farmakokinetyki (procesów, jakim podlega lek wprowadzony do organizmu). Pozwalają na określenie m.in. zdolności nowego leku do pokonywania barier fizjologicznych, np. krew-mózg czy krew-łożysko. W badaniach fazy 0 stosuje się bardzo niskie dawki substancji oznakowane izotopami. W tej fazie badań bierze zazwyczaj udział od 10 do 15 ochotników. Co ważne, osoby poddawane badaniu muszą być całkowicie zdrowe. Podsumowując, badania fazy 0 to badania wstępne, które pozwalają na uzyskanie większej ilości informacji na temat badanej substancji leczniczej.  

FAZA I 

Badania I fazy prowadzone są na większej liczbie uczestników. Zazwyczaj bierze w niej udział od 20 do 50 zdrowych ochotników. W przypadku pominięcia fazy 0 jest to pierwszy kontakt potencjalnego nowego leku z organizmem człowieka. Badania w tej fazie mają na celu szczegółowe określenie farmakokinetyki leku oraz zakresu bezpieczeństwa jego stosowania. W przypadku badań nad lekiem innowacyjnym, substancją niestosowaną dotychczas w lecznictwie, określa się także dawkę, która będzie stosowana w dalszych fazach badań. Poszukuje się wówczas najmniejszej efektywnej dawki substancji leczniczej. Faza I jest fazą obligatoryjną i nie ma możliwości jej pominięcia. Dane uzyskane podczas badań fazy I są kluczowe dla prowadzenia badań fazy II i III.  

FAZA II 

Badania fazy II rozpoczynają się dopiero po pomyślnie zakończonej fazie I. Grupę badawczą stanowi od 50 do 500 pacjentów cierpiących na schorzenie, które leczyć ma badany pod tym kątem lek. W II fazie badań klinicznych szeroko bada się farmakokinetykę substancji leczniczej. Potwierdza się też skuteczność badanego leku u chorych pacjentów. Faza II jest zdecydowanie dłuższa niż faza I, może trwać nawet do kilku lat. Po zebraniu niezbędnych informacji konieczne jest wykonanie analizy pozwalającej określić stosunek korzyści ze stosowanego leczenia do ryzyka stosowania badanego produktu. Jeśli korzyści w znacznym stopniu przewyższają ryzyko, rozpoczyna się badania fazy III.  

FAZA III 

Badania w fazie III są rozszerzeniem badań fazy II. Mają na celu kontynuację badań nad skutecznością i bezpieczeństwem stosowania produktu leczniczego, ale na zdecydowanie większą skalę. Badania prowadzone są w wielu ośrodkach badawczych, niekiedy w wielu krajach jednocześnie. W badaniach fazy III bierze udział od setek do tysięcy ochotników (średnio od 300 do 3000 chorych). Badania mają potwierdzić skuteczność schematów dawkowania i zbadać interakcje między badanym lekiem a innymi produktami leczniczymi, które stosują ochotnicy. Określa się także długotrwałe efekty stosowania substancji leczniczej. III faza badań trwa od 3 do 5 lat i jest najbardziej kosztowna ze wszystkich faz badań klinicznych. Zwieńczeniem III fazy badań klinicznych jest rejestracja produktu leczniczego. 

FAZA IV 

Badania fazy IV określa się jako badania porejestracyjne. Faza IV odbywa się po dopuszczeniu leku do obrotu, czyli po wprowadzeniu leku na rynek. Badania mają na celu finalne potwierdzenie bezpieczeństwa stosowania oraz skuteczności zarejestrowanego leku przez jego długotrwałe przyjmowanie. Badania na dużo większej populacji pozwalają na określenie interakcji z wieloma innymi lekami oraz zidentyfikowanie działań niepożądanych wywołanych dłuższym stosowaniem leku.